骨髓纤维化目前无法完全治愈,但通过规范治疗可以有效控制病情进展并改善生活质量。该病属于骨髓增殖性肿瘤的一种,其治疗目标以缓解症状、延缓纤维化进程为主。
骨髓纤维化的治疗效果与疾病分期、基因突变类型及患者整体状况密切相关。原发性骨髓纤维化中,仅有少数低危患者在异基因造血干细胞移植后可能获得长期生存机会,但这种治疗存在较高风险且适用人群有限。中高危患者主要依靠JAK2抑制剂如芦可替尼改善脾大和体质性症状,配合输血支持纠正贫血。约20%-30%患者可能转化为急性白血病,这类病例预后极差,中位生存期仅3-6个月。
建议确诊患者每3-6个月进行血常规、骨髓活检和影像学评估。日常需注意预防感染,避免剧烈运动引发脾破裂风险。治疗期间出现发热、出血倾向或体重骤降等症状时应及时就诊。目前新型靶向药物如端粒酶抑制剂正处于临床试验阶段,为未来治疗带来新希望。