免疫抑制药作为调节机体免疫功能的药物，其主要功效包括预防器官移植排斥、治疗自身免疫性疾病、控制过敏反应、抑制异常免疫应答以及调节免疫系统过度活跃。这类药物通过不同机制调节免疫细胞活性，维持免疫平衡。
1、预防器官移植排斥
免疫抑制药能抑制T淋巴细胞活性，降低机体对移植器官的识别和攻击。例如钙调磷酸酶抑制剂可阻断白介素-2的合成，环孢素通过结合亲环蛋白发挥作用，这种作用可显著降低急性排斥反应发生率。
2、治疗自身免疫性疾病
通过抑制B淋巴细胞产生自身抗体和T细胞异常活化，改善系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等疾病症状。甲氨蝶呤能抑制二氢叶酸还原酶，霉酚酸酯可阻断嘌呤合成，从而减少异常免疫细胞增殖。
3、控制过敏反应
糖皮质激素类药物如泼尼松可抑制肥大细胞释放组胺，阻断IgE介导的过敏级联反应。这类药物能快速缓解荨麻疹、过敏性哮喘等速发型超敏反应的临床症状。
4、抑制异常免疫应答
针对免疫系统过度激活状态，他克莫司通过抑制NFAT信号通路，西罗莫司可阻断mTOR通路，有效控制移植物抗宿主病等病理过程，维持免疫稳态。
5、调节免疫系统过度活跃
雷帕霉素靶蛋白抑制剂可调控细胞周期进程，抑制淋巴细胞增殖。此类药物对特发性血小板减少性紫癜等免疫亢进性疾病具有特异性调节作用。
使用免疫抑制药需严格遵循医嘱，定期监测免疫功能指标。治疗期间需注意预防感染，避免接种活疫苗。出现发热、异常出血等症状应及时就医调整治疗方案，不可擅自增减药量或中断治疗。