羟基脲是一种抗肿瘤药物，主要用于治疗慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症等血液系统疾病，同时也可辅助治疗部分实体瘤、镰状细胞贫血以及黑色素瘤。该药物需在医生指导下严格使用，并密切监测相关指标。
1、治疗慢性粒细胞白血病
羟基脲通过抑制核苷酸还原酶活性，干扰DNA合成，从而抑制白血病细胞的异常增殖。它能有效控制白细胞数量，缓解脾脏肿大等症状，但通常作为过渡治疗或联合治疗方案的一部分。
2、控制真性红细胞增多症
该药物可降低骨髓中红系祖细胞的增殖，减少红细胞、血红蛋白及血小板的过度生成，改善血液黏稠度升高引发的头痛、眩晕等症状，降低血栓形成风险。
3、辅助治疗实体瘤
羟基脲对头颈部癌、卵巢癌等实体瘤有一定疗效，常与放疗或其他化疗药物联用。其机制是通过阻碍肿瘤细胞DNA修复过程，增强放疗对癌细胞的杀伤效果。
4、改善镰状细胞贫血
羟基脲能诱导胎儿血红蛋白合成，减少异常血红蛋白聚合，从而降低红细胞镰变概率，缓解血管阻塞危象、骨痛等临床症状，提高患者生存质量。
5、治疗黑色素瘤
对于部分转移性黑色素瘤患者，羟基脲可抑制肿瘤细胞分裂，延缓疾病进展。其作用与干扰肿瘤细胞周期调控相关，但需根据个体情况评估使用价值。
使用羟基脲期间需每周监测血常规，关注骨髓抑制等不良反应。治疗期间应避免接种活疫苗，同时注意药物可能引发的消化道反应和皮肤色素沉着。具体用药方案需由肿瘤科医生根据患者病理类型、分期及身体状况制定。